12月25日，国家药品监督管理局发布的药品批准证明文件送达信息显示，长效生长激素帕西生长激素注射液（通用名：诺泽优）获批上市，用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者，为我国生长激素缺乏症（PGHD）患儿的治疗带来一款“长效化、便捷化”的新选择。
作为一种人生长激素的长效类似物，帕西生长激素注射液由天然的生长激素经过脂肪酸衍生化修饰后，可以与人体内血浆白蛋白可逆结合，延长半衰期，从而将患者用药频率降为每周一次。从每年365次到52次的转变，不仅大幅减轻了患儿的注射恐惧与家庭的照护压力，更为持续、规范的治疗奠定了基础。
在专门针对中国患儿开展的REAL 6临床研究中，110例未接受过治疗的患者被随机分配至周制剂诺泽优（0.16mg/kg/周）或日制剂诺泽（0.034mg/kg/天）组。治疗52周后的结果显示，帕西生长激素注射液组的年化身高增长速度为11.0cm/年，两组年化身高增长速度（AHV）相当。同时，诺泽优在PGHD的疗效也已在全球Ⅲ期临床试验REAL 4研究中得到了验证。
浙江大学医学院附属儿童医院傅君芬教授指出，帕西生长激素的长效化机制充分利用了人体自身的白蛋白循环系统，不仅延长了药物作用时间，在安全性方面，与每日注射的生长激素相比，帕西生长激素未出现新的安全性问题，其报告的不良反应（如发热、鼻咽炎和肠胃炎等）均为儿童常见疾病，与药物的相关性较小，整体安全性与传统短效生长激素相似。
帕西生长激素已在包括美国、欧盟、日本在内的全球多个国家和地区获批，用于儿童及成人生长激素缺乏症的治疗。今年1月，该药通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”政策提前惠及部分国内患者。此次获得国家药监局正式批准，意味着该创新疗法将更广泛地进入我国临床，为我国生长激素缺乏症患儿提供与国际同步的更“优”治疗选择。
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